Le Laboratoire END-ICAP de l’UVSQ obtient un financement européen pour sa recherche sur les maladies dites ultra-rares

L’équipe d’Aurélie Goyenvalle travaillera ainsi à relever les défis complexes du passage de la recherche antisens du laboratoire à sa mise en application clinique, incluant la dissémination, la protection de la propriété intellectuelle et l’entrepreneuriat. Ainsi formés, ses doctorantes et doctorants deviendront la prochaine génération de chercheuses et chercheurs experts dans ce domaine de pointe, tout en garantissant la compétitivité européenne dans ce secteur en évolution rapide.

Le réseau doctoral EFFecT a pour objectif de former la prochaine génération de scientifiques en technologie antisens, des thérapies déjà utilisées pour traiter l'amyotrophie spinale (SMA), une forme de sclérose latérale amyotrophique (SLA), ainsi que des maladies dites ultra-rares, pour lesquelles il n’aurait pas été commercialement viable de développer un traitement.

Les thérapies à base d’oligonucléotides antisens (ASO) connaissent un développement notable depuis plusieurs années. Cependant, malgré ces progrès, en 2023, seules 21 thérapies antisens ont été approuvées par des autorités de régulation telles que la FDA et l’EMA. Le succès des vaccins à ARNm pendant la pandémie de COVID-19 a toutefois mis en lumière le potentiel considérable des traitements basés sur l’ARN, ce qui a stimulé le développement des médicaments antisens.

Pour répondre au besoin urgent d'une formation plus complète dans ce domaine, le réseau de formation doctorale EFFecT a été créé et a obtenu une subvention conséquente de la commission européenne. EFFecT, qui sera coordonné par le Dr. Alex Garanto, aux Pays-Bas, débutera le 1er janvier 2025. Le réseau regroupe des experts de huit pays, issus du milieu universitaire, de l'industrie et d'organisations à but non lucratif, pour former la prochaine génération de scientifiques. Le programme a pour objectif de fournir à 12 chercheurs doctorants les compétences et connaissances nécessaires pour faire progresser la recherche jusqu’à l’application clinique.