Trophée de la « Pépite Industrielle de demain » pour SQY Therapeutics

SQY Therapeutics, la start-up de biotech née à l'UVSQ, a inauguré son nouveau laboratoire R&D, un véritable espoir pour les maladies rares. Disposant de 850 m², à la pointe de la technologie, la start-up espère accélérer ses travaux sur les oligonucléotides antisens (ASO) et, notamment, sur son candidat-médicament SQY51 actuellement en essai clinique pour la Myopathie de Duchenne (DMD). Elle a l'ambition de produire ces molécules vitales en "made in France".

Dans la foulée, elle s'illustre en remportant le Trophée de la « Pépite Industrielle de demain ».
La startup de Guyancourt développe un candidat-médicament baptisé SQY51. « Il s’agit d’un oligonucléotide antisens (ASO, ndlr) destiné à s’hybrider sur un segment ARN correspondant à l’exon 51 sur l’ARN pré-messager du gène de la dystrophine afin d’éliminer cet exon de l’ARN messager final. L’élimination de cet exon 51 permet de rétablir, chez 10-15% des patients la synthèse de la distrophyne, une protéine indispensable au fonctionnement du muscle », explique Luis Garcia, Président et cofondateur de SQY Therapeutics, directeur de recherche CNRS et à la tête de l’unité END-ICAP labellisée Inserm à l’UFR Simone Veil - Santé de l'UVSQ. L'aventure a commencé grâce à des parents, ceux de garçons touchés par la myopathie de Duchenne, une maladie génétique provoquant une dégénérescence progressive de l'ensemble des muscles de l'organisme. Autour de leur espoir de voir la science vaincre cette maladie, ils ont réuni des chercheurs et des cliniciens. SQY Therapeutics a ainsi été fondée en 2015.

Phase 1 des essais cliniques
« La phase 1 des essais cliniques qui a porté sur douze personnes de 7 à 33 ans s’est bien passée et a apporté des résultats prometteurs. Nous abordons maintenant la phase 2, celle du traitement chronique qui va nous apprendre à se servir du médicament », précise Luis Garcia. Grâce à son innovation, l’entreprise présente la particularité de posséder la maîtrise exclusive de toute la chaîne de valeur. Prochaine étape : se doter d’une plateforme de production d’oligonucléotides antisens de grade clinique pour gagner en agilité et poursuivre le développement d’autres candidats médicaments.

En chiffres
A ce jour, SQY Therapeutics a consacré 3,9 millions d’euros à ce projet industriel et prévoit d’investir encore 3 millions d’ici 2028. Jusqu’à 8 recrutements sont envisagés, s’ajoutant aux 20 salariés en CDI.

Myopathie de Duchenne (DMD)
Parmi les maladies rares, la myopathie de Duchenne (DMD) est une des plus fréquentes. Elle touche environ un garçon sur 3500 à la naissance. Elle est causée par des anomalies dans un gène situé sur le chromosome X. Elle se traduit par une dégénérescence musculaire inexorable, très invalidante. En général, les garçons perdent la marche entre 10 et 13 ans et une assistance respiratoire est souvent nécessaire à partir de l’adolescence. L’atteinte du muscle cardiaque engage le pronostic vital.